CRISPR-Cas9 tehnologija: od osnovnih istraživanja do kliničke prakse

Abstract

Tehnologije za manipulaciju moleku la DNK su omogućile bro jna otkrića i prodore u bio medicinskim nau- kama. Ipak, metode za uvođenje ciljanih promena u genomu su do skora bile relativno komplikovane i ne- pristupačne n ajvećem broju naučni ka. Primenom C RISPR-Cas9 tehnologije počela je r evolucija u biomedicinskim naukama zato što su metode za genomsko inženjerstvo postale dostupne gotovo svakoj la- boratoriji. Ova tehnologija je prešla veliki put od osnovnih istraživanja u vezi sa prokariotskim genomima pre nekoliko decenija, preko otkrića mehanizma stečenog imuniteta bakterija, da bi danas postala dominantna tehnologija za genoms ko inženjerstvo. Fokus ovog rada je na praktičnom aspektu primene CRISPR-Cas9 tehnologije i njenim poređenjem u odnosu na alt ernative za uvođenje dvolančanih p rekida u genomu (TALEN i ZFN nukleazama). Detaljno će se obraditi upotreba CRISPR-Cas9 tehnologije u bazičnim (naučnim) istraživanjima i u medicini. Razmatraće se i svi nedostaci trenutnih tehnologija za genomsko inženjerstvo, uključijući uvođenje nespecifičnih promena u genomu i načini prevazilaženja ovih nedostataka. Kroz brojne primere upotrebe CRISPR-Cas9 tehnologije će biti približeno zašto je ova metoda značajna ne samo za bio- medicinske nauke, već za celokupno društvo.